Grundnotat om markedsføringstilladelse for lægemidlet "Botox - clostridium botulinum type A neurotokinkompleks"
PDF udgave (136 KB)
Medlemmerne af Folketingets Europaudvalg og deres stedfortrædere
Bilag
Journalnummer
Kontor
1
400.C.2-0
EU-sekr.
4. juni 2003
KOMITÉSAG
Til underretning for Folketingets Europaudvalg vedlægges Indenrigs- og
Sundhedsministeriets notat samt grundnotat om forslag til kommissionsbe-
slutning om udstedelse af markedsføringstilladelse for lægemidlet 'Botox –
clostridium botulinum type A neurotokinkompleks'.
Medlemsstaternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomiteen i
hænde senest den 5. juni 2003.
2
Notat til Folketingets Europaudvalg om forslag til
kommissionsbeslutning om udstedelse af
markedsføringstilladelse for lægemidlet "Botox –
clostridium botulinum type A neurotokinkompleks'.
Ovennævnte forslag er beskrevet i vedlagte grundnotat.
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at medlems-
staternes stillingtagen skal være formanden for forskriftskomitéen i hænde senest
den 5. juni 2003.
Botox, som indeholder botulinum type A neurotoksin, har i en årrække været mar-
kedsført og anvendt til behandling af spastiske tilstande i hals- og ansigtsmuskula-
tur, idet man har udnyttet neurotoksinets lammende virkning på den neuromusku-
lære transmission. Lægemidlet har kun måtte udleveres efter begrænset recept. I
Danmark har Botox derfor kun været anvendt af speciallæger i nervesystemets syg-
domme og øjensygdomme.
Botox skal nu anvendes til behandling af svært forøget svedpr oduktion i armhuler-
ne (aksillær hyperhidrosis). Lægemidlet indgives som lokale injektioner i armhulen.
Lægemidlet vil fortsat kun blive anvendt efter begrænset recept. Lægemiddelstyrel-
sen vil senere afgøre, hvilke danske speciallæger, der skal have ret til at udskrive
recepter til patienter med aksillær hyperhidrosis.
Den udvidelse af anvendelsesområdet for Botox, som fremgår at forslaget, vil med-
føre, at Botox kan anvendes af hudlæger og plastikkirurger, idet disse speciallæger
vil være de mest relevante til at varetage behandlingen af personer med svær og
generende armsved. Det betyder formentlig også, at Botox vil blive anvendt i bety-
deligt omfang i Danmark til en ikke godkendt indikation, udglatning i ansigtsrynker.
Det er velkendt, at Botox har været anvendt til flere milioner mennesker, især i
USA men også i Europa, til kosmetiske behandlinger af ansigtsrynker.
Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud le-
ver op til de krav, der stilles til lægemidlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det er Læ-
gemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende lægemiddel
kan indebære behandlingsmæssige fordele.
Indenrigs- og Sundhedsministeriet
Dato:
5. maj 2003
Kontor:
4.s.kt.
J.nr.:
2003-1307-17
Sagsbeh.:
hk
Fil-navn:
Notat og grundnotat Botox
Sum.br:
0356
3
Regeringen kan på den baggrund støtte Kommissionens forslag.
Grundnotat til Folketingets Europaudvalg om forslag til kom-
missionsbeslutning om markedsføring af de humanmedicinske
lægemidler "BOTOX - Clostridium botulinum type A neurotok-
sinkompleks"
1. Indledning
Kommissionens forslag BOTOX - EMEA/H/A-29/523 til den ovenfor nævnte
beslutning er fremsendt til medlemsstaterne den 5. maj 2003.
Forslaget har som retsgrundlag artikel 10, stk. 2, i Rådets forordning 2309/93
om fastlæggelse af fællesskabsprocedurer for godkendelse og overvågning af
human- og veterinærmedicinske lægemidler og om oprettelse af et europæisk
agentur for lægemiddelvurdering.
Forslaget behandles i skriftlig procedure, og Kommissionen har oplyst, at med-
lemsstaternes stillingtagen til forslaget skal være formanden for forskriftskomi-
téen i hænde senest den 5. juni 2003.
Baggrunden for forslaget var en ansøgning om udvidelse af anvendelsesområdet
for lægemidlet BOTOX gennem den ge nsidige anerkendelsesprocedure med
Irland som referenceland (IR/H/113/01/E01). Forbundsrepublikken Tyskland,
som var omfattet af denne procedure, anså, at en godkendelse kunne indebære en
alvorlig risiko for folkesundheden, og indbragte sagen den 3. september 2002 til
Det Europæiske Agentur for Lægemiddelvurdering og Udvalget for Farmaceuti-
ske Specialiteter (CPMP) i henhold til artikel 29 i direktiv 2001/83/EF. CPMP
4
fremkom den 20. februar 2003 med en positiv udtalelse, som er nærmere be-
skrevet i afsnit 2 i dette notat.
Reglerne for fællesskabsproceduren er fa stlagt i artiklerne 32, 33 og 34 i direk-
tiv 2001/83/EF, og udfaldet af proceduren er bindende for medlemstaterne.
Kommissionens beslutning træffes efter forvaltningsproceduren i Det Stående
Udvalg for Humanmedicinske Lægemidler. Hvis der er kvalificeret flertal for
forslaget, vedtager Kommissionen forslaget. Opnås der ikke kvalificeret flertal,
forelægger Kommissionen forslaget for Rådet, der træffer afgør else med kvalifi-
ceret flertal. Rådet kan forkaste forslaget ved simpelt flertal.
Har Rådet ikke inden for en frist på 3 måneder truffet nogen afgørelse, vedtager
Kommissionen forslaget.
2. Forslagets formål og indhold
De i forslaget nævnte medlemsstater ændrer eller udsteder de nationa-
le markedsføringstilladelser for læ gemidlerne "BOTOX - Clostridium
botulinum type A neurotoksinkompleks" i overensstemmelse med de
nedenfor anførte videnskabelige begrundelser og betingelser.
Vedtagelse af kommissionens forslag til beslutning indebærer, at de nævnte
medlemstater efterkommer denne beslutning senest 30 dage efter meddelel-
sen heraf. De underretter straks Kommissionen og Udvalget for Farmaceuti-
ske Specialiteter herom.
Kort beskrivelse af de videnskabelige begrundelser for forslaget
BOTOX, som indeholder botulinum type A neurotoksin, har i en årrække været
markedsført og anvendt til behandling af spastiske tilstande i hals- og ansigts-
muskulatur, idet man har udnyttet neurotoksinets lammende virkning på den
neuromuskulære transmission. Lægemidlet har kun måttet udleveres efter be-
grænset recept. I Danmark har BOTOX de rfor kun været anvendt af speciallæger
i nervesystemets sygdomme (neuromedicinere) og øjensygdomme (oftalmolo-
ger).
BOTOX skal nu anvendes til behandling af svært forøget svedproduktion i arm-
hulerne (aksillær hyperhidrosis). Lægemidl et indgives som lokale injektioner i
armhulen.
I begrundelsen for den positive udtalelse anfører CPMP følgende:
- Spørgsmål vedrørende sikkerhed og virkning
Undersøgelserne viser, at BOTOX i en dosering af 50 E/armhule er effektiv til
symptomatisk behandling af primær aksillær hyperhidrosis, idet den
gennemsnitlige svedproduktion faldt til normalt niveau inden for én uge, og den
5
gavnlige virkning holdt sig gennemsnitligt i 30,6 uger. Disse kliniske resultater i
tillæg til patienternes tilfredshed med behandlingen var konsekvent statistisk
signifikant bedre end med placebobehandling.
Det erkendes også, at formelle dosisfindingsundersøgelser savnes. Doseringen
har dog vist sig at være effektiv med en acceptabel sikkerhedsprofil, idet der
ikke blev iagttaget alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger.
Virkningen af og sikkerheden ved BOTOX ved gentagen anvendelse er ikke
dokumenteret gennem større kliniske undersøgelser hos personer med aksillær
hyperhidrosis. I betragtning af den store database, der er genereret fra andre
indikationer, og de manglende beviser for det modsatte må det dog erkendes, at
benefit/risk-forholdet er gunstigt for langtidsanvendelse af BOTOX.
CPMP har dog krævet, at der efter mark edsføring fremlægges yderligere sikker-
hedsdata fra en klinisk undersøgelse af mindst 100 patienter, som har været eks-
poneret for 3 behandlinger med BOTOX og som skal følges i mindst 30 måne-
der.
På det grundlag anbefaler CPMP udstedelse af markedsføringstilladelse.
Lægemidlet vil fortsat kun blive ud leveret efter begrænset recept. Læ-
gemiddelstyrelsen vil senere afgøre, hvilke danske speciallæger, der
skal have ret til at udskrive recepter til patienter med aksillær hyper-
hidrosis.
3. Nærheds- og propor tionalitetsprincippet
Der er tale om en gennemførelsesforanstaltning for en allerede vedtagen retsakt.
4. Udtalelser
Europaparlamentet skal ikke udtale sig om forslaget.
5. Forslagets konsekvenser for Danmark
Aksillær hyperhidrose kan være en soci alt og psykisk invaliderende tilstand.
BOTOX synes at være et effektivt og sikkert lægemiddel til behandling af
tilstanden. I den sammenhæng udgør fors laget en forbedring af sundhedsbe-
skyttelsen.
Den udvidelse af anvendelsesområdet for BOTOX, som fremgår af forslaget, vil
medføre, at BOTOX kan anvendes af hudlæger og plastikkirurger, idet disse
speciallæger vil være de mest relevante til at varetage behandlingen af personer
med svær og generende armsved. Det be tyder formentlig også, at BOTOX vil
blive anvendt i betydeligt omfang i Danmark til en ikke godkendt indikation,
udglatning i ansigtsrynker. Det er velkendt, at BOTOX har været anvendt til
flere millioner personer, især i USA men også i Europa, til kosmetisk behandling
af ansigtsrynker.
6
Det er Lægemiddelstyrelsens vurdering, at det pågældende lægemiddel fuldt ud
lever op til de krav, der stilles til læge midlers effekt, sikkerhed og kvalitet. Det
er Lægemiddelstyrelsens opfattelse, at markedsføringen af det pågældende læ-
gemiddel kan indebære beha ndlingsmæssige fordele.
Forslaget vil ikke have statsfinansielle konsekvenser.
BOTOX vil ikke få generelt tilskud fra den offentlige sygesikring.
En vedtagelse af Kommissionens forslag vil ikke kræve l ovgivning, men inde-
bærer pligt for administrationen til at anerkende den pågældende beslutning som
bindende for Danmark.
6. Høring
Ansøgninger om markedsføringstilladelser til lægemidler foreligger Lægemid-
delstyrelsen ikke for andre myndigheder eller organisationer, da disse sager med
ledsagende dokumentationsmateriale indeholder oplysninger om forretnings-
hemmeligheder af sensitiv karakter.
7. Tidligere forelæggelse fo r Folketingets Europaudvalg
Forslaget har ikke tidligere været fo relagt Folketingets Europaudvalg.